Estados Unidos aprobó el lunes un medicamento llamado Aduhelm para tratar a pacientes con Alzheimer, el primer medicamento nuevo contra la enfermedad en casi dos décadas y el primero en abordar el deterioro cognitivo relacionado con la afección.
La decisión fue muy esperada pero también polémica porque un panel de expertos independientes convocado por la Administración de Drogas y Alimentos reguladora en noviembre pasado encontró evidencia insuficiente del beneficio de Aduhelm y recomendó no aprobarla.
“Aduhelm es el primer tratamiento dirigido a la fisiopatología subyacente de la enfermedad de Alzheimer, la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro”, dijo Patrizia Cavazzoni de la FDA.
No obstante, la decisión se enmarca en la vía de “Aprobación Acelerada” de la FDA que utiliza cuando cree que un medicamento puede proporcionar un beneficio significativo sobre los tratamientos existentes, pero aún existe cierta incertidumbre.
“Como suele ocurrir cuando se trata de interpretar datos científicos, la comunidad de expertos ha ofrecido perspectivas diferentes”, dijo Cavazzoni en un comunicado reconociendo la controversia.
Aduhelm, un anticuerpo monoclonal también conocido por su nombre genérico aducanumab que se administra por vía intravenosa, se probó en dos ensayos en humanos de etapa tardía conocidos como ensayos de fase 3.
Mostró una reducción en el deterioro cognitivo en uno, pero no en el otro.
Pero en todos los estudios, mostró de manera convincente una reducción en la acumulación de una proteína llamada beta-amiloide en el tejido cerebral de los pacientes con Alzheimer.
Una teoría sostiene que la enfermedad de Alzheimer proviene de una acumulación excesiva de estas proteínas en el cerebro de algunas personas a medida que envejecen y su sistema inmunológico se deteriora.
Por lo tanto, proporcionar anticuerpos a estos pacientes podría ser un medio para restaurar parte de su capacidad para eliminar la acumulación de placa.
Expertos mezclados
“En nombre de los afectados por el Alzheimer y todas las demás demencias, celebramos la histórica decisión de hoy”, tuiteó la Alzheimer’s Association, una organización sin fines de lucro de EE. UU., En respuesta a la noticia.
La reacción de los expertos fue más mixta, y los científicos esperaban que la aprobación sirviera como catalizador para el desarrollo de mejores fármacos en el futuro.
“Si bien me complace que el aducanumab haya recibido la aprobación, tenemos que tener claro que, en el mejor de los casos, se trata de un fármaco con un beneficio marginal que solo ayudará a pacientes muy cuidadosamente seleccionados”, dijo John Hardy, profesor de neurociencia en el University College de Londres. .
“Necesitaremos mejores fármacos amiloides en el futuro”, agregó.
El último medicamento para la enfermedad de Alzheimer se aprobó en 2003 y todos los medicamentos anteriores se han dirigido a los síntomas asociados con la enfermedad, no a su causa subyacente.
Se cree que el Alzheimer, la forma más común de demencia, afecta a 50 millones de personas en todo el mundo y generalmente comienza después de los 65 años.
Destruye progresivamente el tejido cerebral, robando la memoria a las personas, dejándolas desorientadas y en ocasiones incapaces de realizar las tareas cotidianas.
También se asocia con cambios de humor dramáticos y problemas para comunicarse.
